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多发性骨髓瘤病情反复,剧烈骨痛导致患者只能长期卧床。上海交通大学医学院附属仁济医院血液科团队通过嵌合抗原受体T细胞治疗(以下简称为CAR-T细胞治疗),为患者体内T细胞装上了能识别骨髓瘤细胞的“导航系统”,精准打击肿瘤细胞。经过治疗,患者全身症状明显好转,逐渐回归到正常生活中。多发性骨髓瘤反复发作
多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病,约占血液系统恶性肿瘤的13%,目前已经成为血液系统第二大常见的恶性肿瘤。虽然新药的使用和自体造血干细胞移植使骨髓瘤的预后得到改善,但是仍有部分复发难治患者疾病无法缓解。
来自新西兰的患者Chris在11年前被诊断为多发性骨髓瘤,曾接受包括靶向和免疫治疗在内的数十次化疗和两次自体造血干细胞移植。1年前他的病情开始恶化,强烈的腰痛使他无法正常站立和行走,只能长期卧床,并且需要服用两种止痛药物才能暂缓症状。病情评估发现,他有多处骨骼和喉部出现了髓外浆细胞瘤,骨髓细胞学检查也发现其复合染色体畸形,提示病情预后极差。
几乎尝试所有治疗骨髓瘤药物,Chris的病情仍未控制。在病魔面前,他痛苦不已,几乎准备放弃治疗。通过多方渠道,Chris了解到仁济医院血液科侯健教授团队于2016年开始进行CAR-T细胞治疗的临床研究,在CAR-T细胞治疗复发难治多发性骨髓瘤积累了丰富的经验。Chris毅然决定到仁济医院寻求帮助。
精准打击,给T细胞装上识别骨髓瘤细胞的“导航系统”
入院后的Chris身体状况十分差,强烈的痛感使他无法入睡。侯健教授及其团队对其进行身体评估后发现,患者肿瘤负荷大,体内多处髓外浆细胞瘤由于化疗次数多骨髓造血功能差,外周血全血细胞减少,这为接下来的治疗带来了严峻的考验。侯健团队迎难而上,开展多学科讨论,制定个体化方案,最终决定采用双CAR-T(CD19 CAR-T和BCMA CAR-T)治疗。
侯建教授介绍,
整个治疗过程要先采集患者体内的细胞,清除淋巴细胞后为患者进行CAR-T细胞输注,并严密监测患者各项临床指标,及时判断是否出现细胞因子释放综合征。由于患者既往接受化疗次数多,采集出的T细胞功能较差,团队通过细胞培养再转染的方式,给T细胞装上了能识别骨髓瘤细胞的“导航系统”,可以起到精准打击肿瘤细胞的作用。后经观察发现,CAR-T细胞在患者体内大量扩增,说明打击骨髓瘤细胞的“武器”越来越多。
仁济医院血液科副主任医师倪蓓文医生和医生王君颖负责监测患者各项指标并对患者进行各项量表评估,在观察期内患者未出现严重的细胞因子释放综合征,血常规等各项指标逐步恢复正常,患者的骨痛也明显好转。
Chris不无激动的说,
很幸运能碰到这么好的治疗团队。回国后,患者和侯健教授团队仍保持密切联系,团队定期对于各项指标进行监测随访。“患者正在逐步恢复日常生活,不久前,他还与我们分享了远足和钓鱼的照片。”倪蓓文医生表示患者的治疗效果远超预期。
CAR-T细胞疗法是一种嵌合抗原受体的T细胞治疗法,可通过采集患者体内健康T淋巴细胞,在体外进行改造后,培养成专门针对肿瘤特定靶点的CAR-T细胞。
随着CAR-T研究的不断深入,已在抗血液系统肿瘤方面取得了不错的临床效果,如在复发难治急性B淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗上有着显著疗效。侯健教授带领的团队进行多项CAR-T细胞治疗的临床研究,在CAR-T细胞治疗复发难治多发性骨髓瘤积累了丰富的经验。